A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram, nesta segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da própria empresa. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União e ocorre após a avaliação de que os dados apresentados pela Roche não satisfazem os requisitos regulatórios para a manutenção do registro condicional no Brasil.
O registro condicional permite a autorização temporária de uso ou comercialização de produtos no país. A Anvisa destacou que o cancelamento do registro não afeta as obrigações da Roche em relação ao monitoramento de pacientes que já foram expostos ao medicamento durante os estudos clínicos, incluindo aqueles que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Elevidys® é indicado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara que causa a degeneração muscular progressiva devido à falta da proteína distrofina, essencial para a função muscular.
O medicamento recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, com a condição de que dados adicionais sobre sua eficácia e segurança fossem apresentados posteriormente. Destinado a crianças de 4 a 7 anos com DMD e capacidade de andar, o uso do Elevidys foi suspenso em julho de 2025, após a Anvisa receber relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Em junho deste ano, alertas sobre a segurança do medicamento foram discutidos em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. Desde a suspensão, a Anvisa enviou exigências à Roche, que, apesar das dificuldades, apresentou informações complementares e manteve diálogo contínuo com a agência reguladora.
A Roche reafirmou seu compromisso com o desenvolvimento clínico do Elevidys® e a apresentação das evidências necessárias para a avaliação do produto. Ambas as partes ressaltaram a importância de decisões regulatórias baseadas em evidências científicas sólidas, especialmente em relação a terapias para doenças graves e raras.
Paralelamente, no dia 13 de outubro, a Anvisa aprovou o registro de outro tratamento para DMD, o Duvyzat (givinostate), que mostrou eficácia em retardar a progressão da doença em estudos clínicos.
