A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche anunciaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária para uso ou comercialização no Brasil. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União.
A interrupção ocorreu porque os dados apresentados pela Roche até o momento não atenderam aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento.
A Anvisa esclareceu que o cancelamento do registro não exime a empresa de suas obrigações em relação ao acompanhamento dos pacientes que foram expostos ao medicamento durante os estudos clínicos e programas existentes, incluindo crianças brasileiras que utilizaram o Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys é indicado para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa a perda progressiva da massa muscular e fraqueza devido à produção inadequada de distrofina, uma proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
O medicamento havia recebido registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, com a condição de que a Roche apresentasse dados adicionais sobre a eficácia e segurança do produto. O tratamento foi autorizado para crianças de 4 a 7 anos, que ainda conseguem andar, e que cumpriam critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do Elevidys no Brasil em virtude de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos EUA e aguardou novas informações e estudos da Roche para avaliar a segurança e eficácia do medicamento.
Em junho, durante uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, foram discutidos os alertas sobre a segurança do produto. Desde a suspensão, a Anvisa voltou a solicitar formalmente à Roche a apresentação de dados de segurança, especialmente relacionados à insuficiência hepática aguda.
A Roche, por sua vez, afirmou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias à Anvisa. Ambas as partes reiteraram o compromisso com a saúde da população e a importância de decisões regulatórias baseadas em evidências científicas robustas, especialmente para terapias avançadas que tratam doenças graves e raras.
Além disso, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para DMD, o Duvyzat (givinostate), que, segundo estudos clínicos, pode retardar a progressão da doença.
